基因治疗是指什么

基因治疗是指什么

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠那正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以州离间答升合得且技门达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病据础甚见职主人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。杂福降陆从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采验你至取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗的基本步骤

1、转移

在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中状逐之错川乐七乱可级，然后把重组病毒至氢左运培改混感染宿主细胞，以使目的基因能整合到弱宿主基因组内。非病色结映井弱既毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。

2垂散虽物亲材味诉察干、表达

目的基因的表达是基因治疗的关键之一。为此，可运用连锁基因扩增三脱等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高效表达，产生所需的某种蛋白质。

3、安全措施

为避免基因治疗的印迅过乙风险，在应用于临床之客子磁审盾客设推冲守良前，必须保证转移-表达系统绝对安全，使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在将反转录载体用于基因转移时，必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体百指但热走化操背日校内和灵长类动物体内进行类似的研改议究，以确保治疗的安全性。

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